Врачи успешно вылечили ребенка с помощью первой в истории терапии по редактированию генов
Команда врачей и ученых успешно вылечила редкое генетическое заболевание с помощью первой в истории персонализированной терапии редактирования генов. Результаты новаторского лечения были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. Об этом сообщает Engadget.
Пациентом стал младенец, родившийся с дефицитом фермента CPS1. В таких случаях смертность в течение первой недели составляет около 50 процентов. Выживающие пациенты могут страдать от серьезных заболеваний мозга, умственных задержек и нуждаться в трансплантации печени. Команда врачей разработала персонализированное лечение с помощью редактирования генов на основе CRISPR – технологии модификации человеческой ДНК.
Эта технология работает как молекулярные "ножницы", которые могут точно изменять ДНК, исправляя вызывающие болезни мутации. Такой подход к редактированию генов может быть потенциально использован в будущем для помощи пациентам с другими генетическими заболеваниями, такими как серповидноклеточная анемия, муковисцидоз, болезнь Хантингтона и дистрофия мышц.
- В декабре 2021 года врачи Первого территориального медицинского объединения Львова впервые заморозили сердце пациента во время операции, чтобы вылечить мерцающую аритмию.
- В январе 2022 года в США медики впервые пересадили человеку сердце генетически модифицированной свиньи.
- 8 марта в Медцентре Университета Мэриленда умер Дэвид Беннет-старший – первый человек в истории, которому пересадили сердце генетически модифицированной свиньи. Смерть наступила через 2 месяца после операции.
